RNA therapy development for inherited eye diseases

该博士研究机会面向自筹资金且对RNA治疗感兴趣的学生，重点是使用短激活RNA（saRNA）来增强眼部疾病中的基因表达。该项目基于现有对无虹膜症的研究，这是一种由PAX6基因一个拷贝发生缺陷引起的遗传性眼病。先前的研究表明，saRNA可在细胞和动物模型中增加PAX6蛋白的生成，显示出潜在的治疗策略。下一步将在与阿伯丁大学研究人员的合作下，在无虹膜症小鼠模型中测试这一方法。 除了无虹膜症之外，学生还将有机会探索saRNA疗法的其他新型疾病靶点。此外，学生还可参与利用现有工具开展的探索性科学研究，重点研究基因和蛋白质功能，特别是在选择性剪接和昼夜节律调控等领域。最终的博士研究项目可根据学生的兴趣和职业目标，灵活结合转化疗法开发与基础科学研究。